真实世界研究的基本概念以及在中国的发展

“真实世界研究”是指在真实的诊疗环境下,收集与研究对象健康有关的数据或基于这些数据衍生的汇总数据,通过分析,获得药物的使用价值及潜在获益-风险的临床证据的研究过程。

截止到2023年2月上旬,通过中国临床试验注册中心可了解到,目前已申报及正在进行中的真实世界研究可达到500个,这充分体现出真实世界研究已经成为临床医学研究的热点,受到临床医学研究者的广泛关注。真实世界研究证据,正在深刻地影响着全球医学临床实践,推动医学研究方法的创新与不断进步。

国家立法认可真实世界研究在临床研究中的作用。继《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》和《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)》发布之后,今年2月16日,国家药监局药审中心发布了《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则(试行)》的通告,以指导申办者科学合理的设计真实世界研究,明确真实世界研究方案撰写的技术要求。真实世界研究的作用和价值在临床研究、国家医保目录准入、临床指南制作中越来越凸显。

强肝胶囊治疗脂肪肝的真实世界研究

1)脂肪肝疾病的流行病学:目前脂肪肝已成为全球第一大慢性肝病,我国脂肪肝的患病率已达30%,脂肪肝进展可导致肝硬化、肝细胞癌甚至肝外肿瘤的发生,有研究显示,脂肪肝是目前全球肝细胞癌患者上升速度最快的病因,因此需重视脂肪肝的临床合理用药。

2)强肝胶囊是由石家庄东方药业股份有限公司生产,自1998年上市,在临床广泛应用25年,是肝病治疗药物中为数不多的明确可治疗脂肪肝的药物。通过强肝胶囊NAFLD-RWS注册登记研究,开展前瞻性研究,运用合理的设计、分析方法,可明确强肝胶囊的有效性和安全性,为临床治疗脂肪肝提供理想的用药选择。

3)强肝胶囊NAFLD-RWS注册登记研究,是由石家庄东方药业申办,上海中医药大学季光教授及上海交通大学医学院附属新华医院范建高教授牵头,施维特(武汉)医学科技有限公司协办,在全国300家医院,招募10000例患者,观察强肝胶囊治疗脂肪肝的有效性及安全性。

强肝胶囊治疗脂肪肝的真实世界研究顺利推进

1)研究进展 

目前,国内脂肪肝相关的真实世界研究注册数量不足10个。根据脂肪肝相关真实世界研究的项目进展分析,强肝胶囊真实世界研究目前已在全国超15省开展,得到研究者的积极参与和广泛认可。使得强肝胶囊真实世界研究在为数不多的脂肪肝相关真实世界研究中,进展最为顺利、快速。

截至目前,已累计入组患者近3000例。

2)强肝胶囊RWS已获得初步喜人成果

根据入组患者的90天复诊数据显示,脂肪肝相关患者的主要观察终点“肝功能指标(ALT、AST)”及“血脂水平(TG)”得到了有效降低和控制(差异均有统计学意义),这将为强肝胶囊在脂肪肝治疗领域,提供更可靠的数据支持,服务更多脂肪肝患者。

强肝胶囊治疗脂肪肝的真实世界研究目前正进展顺利,期待更多的临床研究者的加入,共同为脂肪性肝病的临床诊疗贡献力量。